ИСТИНА

Генная терапия, являясь одним из ключевых направлений современной медицины, с момента появления прошла длительный путь становления, успехов и проблем. В настоящее время ее роль в лечении целого ряда заболеваний, которые до недавнего прошлого сопровождались необратимыми потерями функции органов, становится все более значимой за счет уникального механизма действия, связанного с активацией регенеративных процессов. За последние несколько лет в России и в мире активное развитие получили целый ряд отраслей генной терапии: терапевтический ангиогенез, лечение заболеваний печени, ишемической болезни сердца и инфаркта миокарда, заболеваний и травм нервной системы, а также их тяжелых последствий. Важным аспектом современной генной терапии является то, что для нее активно используются гены белков, участвующих в контроле регенеративных процессов в ткани. Это относится к факторам роста (VEGF, HGF, bFGF), плеотропным активаторам плазминогена (uPA), нейтрофинам (BDNF, NGF) и к подходам, использующим генетическую модификацию стволовых клеток для увеличения их терапевтического потенциала. В последнее время также большое внимание уделяется выяснению механизмов, за счет которых реализуется регенеративное действие генной терапии в тканях. В частности, влияние цитокинов на систему воспаления, клетки эндотелия и локальную активацию клеток-предшественников, которые являются ключевым компонентом, обеспечивающим регенерацию и восстановление функции тканей и органов. Все это позволяет говорить о полноценной роли генно-терапевтических подходов в регенеративной медицине и обсуждать развитие этого направления в свете существующих достижений и ряда проблем, связанных с балансом эффективности, безопасности и этических вопросов. В докладе освещены основные результаты в этой области с анализом последних мировых данных и изложены возможные направления развития генной терапии в регенеративной медицине. Освещены подходы к решению проблемы повышения эффективности генной терапии, разработки комбинированной генной терапии и результаты их доклинических испытаний. В качестве актуальных задач рассмотрены возможности использования регуляции экспрессионной активности генно-терапевтических препаратов и механизмов переноса генетической информации с помощью внеклеточных везикул и других систем.