Аннотация:Рассмотрены возможности применения генной терапии для внесения в клетки пациента трансгенов, экспрессирующих анти-ВИЧ агенты, влияющие, аналогично высокоактивной антиретровирусной терапии (ВААРТ), на жизненный цикл вируса. Описаны анти-ВИЧ агенты на основе различных типов РНК (рибозимы, антисмысловые РНК, аптамеры РНК, РНК-приманки, малые интерферирующие РНК) и белковые агенты, такие как RevM10, внутриклеточные антитела и интракины. Как показали результаты первых клинических испытаний, одна из основных проблем генной терапии — поддержание в модифицированных клетках необходимого уровня анти-ВИЧ активности. Известны несколько генотерапевтических стратегий подавления экспрессии корецептора хемокина CCR5, но со временем активность интегрированных в геном анти-CCR5 агентов затухает (“сайленсинг генов”). Особое внимание уделено разработке метода лечения ВИЧ-инфицированных клеток с использованием tre-рекомбиназных агентов. Предварительные эксперименты показали, что использование данных препаратов приводит к удалению интегрированной провирусной ДНК вируса из генома в клеточных линиях и в экспериментах на мышах. Это важный шаг, позволяющий уничтожить скрытые резервуары вируса и полностью искоренить его из организма. Сделан вывод о том, что генная терапия станет важнейшей темой научных фармацевтических разработок на долговременную перспективу, так как потенциально способна обеспечить эффективное лечение или даже полное излечение ВИЧ-инфекции после однократного применения препарата.