Адено-ассоциированные вирусы в генной терапии спинальных мышечных атрофий: тренд или триумф?

Слободкина, Е.А.; Акопян, Ж.А.; Макаревич, П.И.

Авторы: Слободкина Е.А., Акопян Ж.А., Макаревич П.И.
Журнал: Гены и клетки
Том: 19
Номер: 1
Год издания: 2024
Издательство: Общество с ограниченной ответственностью «Гены и Клетки»
Местоположение издательства: Москва
DOI: 10.17816/gc516537
Аннотация: Развитие генной терапии в XXI веке в значительной степени опирается на использование вирусных векторов, которые показали не только свою эффективность, но и достаточно высокий профиль безопасности. Среди векторных систем одно из ведущих мест заняли адено-ассоциированные вирусы (ААВ), на основе которых были созданы препараты для лечения тяжелейших наследственных моногенных заболеваний, в т.ч. спинальных мышечных атрофий (СМА). Их использование, с одной стороны, обосновано гибкостью ААВ как платформы для создания генотерапевтических препаратов, а с другой – зачастую воспринимается как своеобразный тренд, у которого есть существенные ограничения. В данном обзоре акцент сделан на два основных аспекта – ААВ как вектор для лечения заболеваний из группы СМА и возможные направления развития в этой области и в генной терапии в целом.Обзор оперирует актуальными данными, опубликованными в ходе клинических и экспериментальных работы последних лет, а также критически рассматривает возможности генной терапии с помощью ААВ с упоминанием и других существующих подходов, в т.ч. медикаментозной терапии СМА.Внимание также уделено и ситуации в области использования ААВ для лечения иных наследственных заболеваний и наиболее острым проблемам, с которым сталкивается применение препаратов, созданных на основе этой перспективной векторной системы
Добавил в систему: Макаревич Павел Игоревич

	ИСТИНА	Войти в систему Регистрация
	ФНКЦ РР
	Главная Поиск Статистика О проекте Помощь

ИСТИНА

ФНКЦ РР

Адено-ассоциированные вирусы в генной терапии спинальных мышечных атрофий: тренд или триумф?статья

Прикрепленные файлы